使用可穿戴技术和人工智能改善未来临床试验

包括大奥蒙德街儿童医院（GOSH）和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所 (UCL GOS ICH)在内的一组专业研究人员和临床团队，结合他们的专业知识，开发了一种可监测运动障碍是如何进展的新方法，使用可穿戴的套装和人工智能，以提高临床试验效率。

这项新技术可以清晰识别运动模式，预测未来的疾病进展，并显着提高杜氏肌营养不良症 (DMD) 和Friedfreich共济失调 (FA) 两种罕见疾病的临床试验监测效率。它的工作原理是将可穿戴传感器收集的数据与人工智能技术和专业临床知识相结合。

FA 和 DMD 是罕见的退行性遗传疾病，会影响运动并最终导致瘫痪。研究人员希望这项技术能够显著加快对新疗法的研究，该疾病目前没有治愈方法。

研究罕见病的成本可能会高得多，而且在运筹上也具有挑战性，这意味着患者会错过潜在的新疗法。提高临床试验的效率给了我们希望，我们可以成功地测试更多的治疗方法。

第一作者 Valeria Ricotti 医生，UCL GOS ICH 荣誉临床讲师

收集运动信息

21 名患有 DMD 在 GOSH 就诊的男孩参与了此项目并佩戴身体传感器，同时临床团队对他们的运动进行诊所使用的标准评估，例如 6 分钟步行测试，以及在日常活动中，如吃午餐或玩耍中进行评估。

Gavriel在 4 岁左右时被诊断出患有 DMD，他在 2019 年参加试验时年仅 17 岁。他的妈妈 Kerry 说：“AI 紧身衣试验非常重要，因为它意味着医生可以非常敏感及快速地看到任何运动的下降，科学家可以观察疾病在个体中的进展情况。我们知道我们离治愈还有很长的路要走，但我们希望我们家人的经历是有意义的。我们知道我们正在通过这项重要的研究帮助后代，因此我们希望将可能的悲剧变成机遇。”

研究人员还收集了没有 DMD疾病儿童的视频，这些儿童与参加试验的 DMD 男孩年龄相仿。这样他们就可以比较患有 DMD 的男孩和没有患有 DMD 的男孩的运动方式。

患有 DMD 的 James 从 10 岁起就参加了这项试验。他的妈妈 Mazz 谈到这次经历时说：“当我们接到电话询问我们是否想参与 GOSH 的 AI 紧身衣试验时，我们很想参与其中，因为它可以在未来帮助James和其他孩子。参与试验非常容易。紧身连衣裤会监控他的动作，因此他们将能够追踪这种变化。”

与许多儿童和家庭一起从事这项极其重要的工作是一种荣幸。临床试验所依赖的功能结果指标通常会因情绪、环境因素和动机而异。能够以如此详细和客观的方式捕捉运动将消除这些因素，并真实地表示任何变化，不受移动或理解程度影响。

         合著者 Victoria Selby，GOSH 研究物理治疗师

运动“指纹”

所有收集到的数据都由一个人工智能工具进行评估，该工具创建了一个独特的运动轮廓，像指纹一样。通过将运动“指纹”与健康儿童的运动“指纹”进行比较，人工智能可以识别表明儿童患有 DMD 的运动特征——这些被称为疾病标记。

科学家们还发现，这项技术可以显著提高对患者疾病在六个月内进展情况的预测，这可以提高临床试验的效率，从而使患者能够更快地获得新疗法。

这些研究表明创新技术如何显着改善我们日常研究疾病的方式。多亏了研究机构、医院、临床专业之间的合作以及敬业的患者和家庭的帮助，我们才能开始解决罕见病研究面临的挑战性问题。

         合著者 Thomas Voit 教授，NIHR 大奥蒙德街生物医学研究中心 (NIHR GOSH BRC) 主任和 UCL GOS ICH 发育神经           科学教授

临床试验的未来

这项新技术可以帮助研究人员更快、更准确地对影响运动的条件进行临床试验。

在 DMD 研究中，研究人员估计，如果使用这种监测技术，参与临床试验所需的患者将减少 50%。这对于罕见病尤其重要，因为总体上受该疾病影响的儿童较少。

此外，该技术能够识别多种类型的运动，因此可以在改变生活的疾病发生时对患者进行监测-例如行走能力恶化。这一点很重要，因为目前必须对具有不同运动能力的儿童进行单独的试验。

准确地测量统计，显著改善和了解疾病进展的需求从未如此重要。 Duchenne 研究基金很自豪能够支持 GOSH 和 Imperial 的团队推进我们的愿景，帮助为所有年龄和阶段的 DMD创建更准确的临床试验。

          Duchenne 研究基金医疗受托人 Sarah Shelley 医生帮助资助了这项研究

研究发表

这项新研究发表在《自然医学》上，其中包括对上述 DMD 和 Fredreich 共济失调的研究：

1，Wearable full-body motion tracking of activities of daily living predicts disease trajectory in Duchenne muscular dystrophy
2，A wearable motion capture suit and machine learning predict disease progression in Friedreich’s ataxia

以下单位帮助实现该项研究，感谢各方大力合作：伦敦帝国理工学院、英国医学研究理事会伦敦医学科学研究所 (MRC LMS)、UCL 共济失调中心、UCL 大奥蒙德街儿童健康研究所 (UCL GOS ICH) 和 NIHR 大奥蒙德街生物医学研究中心 (NIHR GOSH BRC) ；以及大奥蒙德街医院、UCLH 和国家神经病学和神经外科医院的临床团队和科学家。该研究由 UKRI Turing 人工智能奖学金、NIHR 帝国理工学院 BRC、Duchenne 研究基金、NIHR 大奥蒙德街医院 (GOSH) 生物医学研究中心 (BRC)、UCL/UCLH BRC 和英国医学研究委员会资助